A Agência Nacional de Vigilância Sanitária, Anvisa, registrou dois medicamentos para doenças raras, o eculizumabe e o hemitartarato de eliglustate.
Registrado com o nome de Soliris, o eculizumabe é indicado para a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), doença que afeta o sistema sanguíneo. Neste mal, os glóbulos vermelhos são destruídos pela ação do Sistema Complemento e isso leva à anemia, fadiga, além de dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos.
Este medicamento poderá também ser indicado para a Síndrome Hemolítico Urémica atípica (SHUa). O Soliris foi testado no tratamento de pacientes com hemólise.
O medicamento hemitartarato de eliglustate chega com o nome comercial de Cerdelga, fabricado em cápsulas de 100mg. O remédio é direcionado aos pacientes com Doença de Gaucher tipo 1 (DG1), doença genética lisossômica de depósito. Entre os sintomas do distúrbio estão cansaço, dores nos ossos, fraturas espontâneas e cirrose. Com informações da ASCOM/Anvisa (13/3/2017)